Yeni bir ilaç, insanlar üzerinde test edilene kadar satılamaz. Bu test, klinik deneme olarak adlandırılır. Klinik deneme, bir tedavinin güvenli ve etkili olup olmadığını belirlemek için tasarlanmış bir araştırma çalışmasıdır. Klinik denemeler aşamalar halinde yürütülür. Faz I, az sayıda sağlıklı gönüllü veya hastada güvenliği test eder. Faz II, daha büyük bir grupta etkinliği ve yan etkileri test eder. Faz III, yüzlerce veya binlerce hastada tedaviyi standart bakım ile karşılaştırır. Faz IV, onaydan sonra izlemeye devam eder.

Klinik denemeler pahalı ve risklidir. Tek bir Faz III denemesi yüz milyonlarca dolara mal olabilir ve yıllar sürebilir. Klinik testlere giren ilaçların çoğu başarısız olur. Başarısızlık oranı %90'ın üzerindedir. Sebepler çeşitlidir: ilaç işe yaramaz, kabul edilemez yan etkilere neden olur veya mevcut tedavilerden daha iyi değildir.

Deneyler aynı zamanda etik açıdan da büyük riskler taşır. Katılımcılar bilgilendirilmiş onam vermelidir. Riskleri ve alternatifleri anlamalıdırlar. Zorlanmamalı veya istismar edilmemelidirler. Mahkumlar, çocuklar ve bilişsel engelliler gibi savunmasız gruplar özel koruma altındadır. Kurumsal etik kurulları protokolleri denetler. Sonuçlar olumsuz olsa bile veriler dürüstçe rapor edilmelidir.

Klinik araştırmalar, laboratuvar ile klinik arasındaki köprüdür. Onlar olmadan tıp, tahmine dayalı olurdu. Onlarla birlikte tıp, kanıta dayalı hale gelir.