Un nouveau médicament ne peut être commercialisé qu'après avoir été testé chez l'humain. Ces tests constituent un essai clinique, une étude de recherche visant à déterminer si un traitement est sûr et efficace. Les essais cliniques se déroulent en plusieurs phases. La phase I évalue l'innocuité du traitement chez un petit nombre de volontaires sains ou de patients. La phase II évalue l'efficacité et les effets secondaires chez un groupe plus important. La phase III compare le traitement au traitement de référence chez des centaines, voire des milliers de patients. La phase IV poursuit le suivi après l'autorisation de mise sur le marché.

Les essais cliniques sont coûteux et risqués. Un seul essai de phase III peut coûter des centaines de millions de dollars et durer des années. La plupart des médicaments qui entrent en phase d'essais cliniques échouent. Le taux d'échec dépasse 90 %. Les raisons sont diverses : le médicament est inefficace, il provoque des effets secondaires inacceptables ou il n'est pas plus efficace que les traitements existants.

Les essais cliniques soulèvent également des questions éthiques complexes. Les participants doivent donner leur consentement éclairé. Ils doivent comprendre les risques et les alternatives. Ils ne doivent subir aucune contrainte ni exploitation. Les populations vulnérables, comme les détenus, les enfants et les personnes souffrant de troubles cognitifs, bénéficient de protections particulières. Les protocoles sont supervisés par des comités d'éthique de la recherche. Les données doivent être rapportées avec honnêteté, même en cas de résultats négatifs.

Les essais cliniques font le lien entre le laboratoire et la pratique clinique. Sans eux, la médecine serait une affaire de conjectures. Grâce à eux, elle repose sur des preuves.