لا يُمكن بيع أي دواء جديد قبل اختباره على البشر. يُعرف هذا الاختبار بالتجربة السريرية، وهي دراسة بحثية تهدف إلى تحديد مدى أمان وفعالية العلاج. تُجرى التجارب السريرية على مراحل. تختبر المرحلة الأولى سلامة الدواء على عدد محدود من المتطوعين الأصحاء أو المرضى. تختبر المرحلة الثانية فعاليته وآثاره الجانبية على مجموعة أكبر. تختبر المرحلة الثالثة العلاج مقارنةً بالمعايير العلاجية المعتمدة على مئات أو آلاف المرضى. أما المرحلة الرابعة، فتستمر في المتابعة بعد الموافقة على الدواء.

التجارب السريرية مكلفة ومحفوفة بالمخاطر. قد تصل تكلفة تجربة واحدة من المرحلة الثالثة إلى مئات الملايين من الدولارات وتستغرق سنوات. تفشل معظم الأدوية التي تدخل مرحلة التجارب السريرية، حيث تتجاوز نسبة الفشل 90%. وتتعدد الأسباب: إما أن الدواء غير فعال، أو أنه يسبب آثارًا جانبية غير مقبولة، أو أنه لا يتفوق على العلاجات الحالية.

تُعدّ التجارب السريرية مجالاً مليئاً بالتحديات الأخلاقية. يجب على المشاركين إعطاء موافقة مستنيرة، وفهم المخاطر والبدائل المتاحة، وعدم إجبارهم أو استغلالهم. وتحظى الفئات الضعيفة، كالسجناء والأطفال وذوي الإعاقة الذهنية، بحماية خاصة. وتشرف لجان المراجعة المؤسسية على بروتوكولات التجارب. ويجب الإبلاغ عن البيانات بأمانة، حتى في حال كانت النتائج سلبية.

تُعدّ التجارب السريرية حلقة الوصل بين المختبر والعيادة. فبدونها، يصبح الطب مجرد تخمين. أما بوجودها، فيصبح قائماً على الأدلة.