किसी भी नई दवा को तब तक बेचा नहीं जा सकता जब तक उसका मनुष्यों पर परीक्षण न हो जाए। इस परीक्षण को नैदानिक ​​परीक्षण कहते हैं। यह एक शोध अध्ययन है जिसका उद्देश्य यह पता लगाना है कि कोई उपचार सुरक्षित और प्रभावी है या नहीं। नैदानिक ​​परीक्षण कई चरणों में किए जाते हैं। पहले चरण में कुछ स्वस्थ स्वयंसेवकों या रोगियों पर सुरक्षा का परीक्षण किया जाता है। दूसरे चरण में एक बड़े समूह पर प्रभावकारिता और दुष्प्रभावों का परीक्षण किया जाता है। तीसरे चरण में सैकड़ों या हजारों रोगियों पर उपचार की तुलना मानक उपचार से की जाती है। चौथे चरण में अनुमोदन के बाद निगरानी जारी रहती है।

परीक्षण महंगे और जोखिम भरे होते हैं। एक तीसरे चरण के परीक्षण में करोड़ों डॉलर खर्च हो सकते हैं और इसमें कई साल लग सकते हैं। नैदानिक ​​परीक्षण में प्रवेश करने वाली अधिकांश दवाएं असफल हो जाती हैं। विफलता दर 90 प्रतिशत से अधिक है। इसके कारण भिन्न-भिन्न हो सकते हैं: दवा कारगर नहीं होती, इससे असहनीय दुष्प्रभाव होते हैं, या यह मौजूदा उपचारों से बेहतर नहीं होती।

परीक्षण नैतिक दृष्टि से भी बेहद चुनौतीपूर्ण होते हैं। प्रतिभागियों को सूचित सहमति देनी होती है। उन्हें जोखिमों और विकल्पों को समझना आवश्यक है। उन पर कोई दबाव या शोषण नहीं किया जाना चाहिए। कैदियों, बच्चों और मानसिक रूप से अक्षम व्यक्तियों जैसे संवेदनशील समूहों को विशेष सुरक्षा प्रदान की जाती है। संस्थागत समीक्षा बोर्ड प्रोटोकॉल की निगरानी करते हैं। नकारात्मक परिणामों सहित सभी डेटा ईमानदारी से प्रस्तुत किए जाने चाहिए।

नैदानिक ​​परीक्षण प्रयोगशाला और क्लिनिक के बीच एक सेतु का काम करते हैं। इनके बिना, चिकित्सा केवल अनुमानों पर आधारित होगी। इनके साथ, यह साक्ष्य-आधारित होती है।