Un nuevo fármaco no puede comercializarse hasta que se haya probado en humanos. Esta prueba se denomina ensayo clínico. Se trata de un estudio de investigación diseñado para determinar si un tratamiento es seguro y eficaz. Los ensayos clínicos se realizan por fases. La fase I evalúa la seguridad en un pequeño grupo de voluntarios sanos o pacientes. La fase II evalúa la eficacia y los efectos secundarios en un grupo más amplio. La fase III compara el tratamiento con el tratamiento estándar en cientos o miles de pacientes. La fase IV continúa el seguimiento tras la aprobación.

Los ensayos clínicos son costosos y arriesgados. Un solo ensayo de fase III puede costar cientos de millones de dólares y durar años. La mayoría de los fármacos que entran en fase de ensayos clínicos fracasan. La tasa de fracaso supera el 90 %. Las razones son diversas: el fármaco no funciona, provoca efectos secundarios inaceptables o no es mejor que los tratamientos existentes.

Los ensayos clínicos también plantean importantes dilemas éticos. Los participantes deben dar su consentimiento informado, comprender los riesgos y las alternativas, y no ser coaccionados ni explotados. Las poblaciones vulnerables, como los presos, los niños y las personas con discapacidad cognitiva, reciben protección especial. Los comités de ética supervisan los protocolos. Los datos deben reportarse con honestidad, incluso cuando los resultados sean negativos.

Los ensayos clínicos son el puente entre el laboratorio y la clínica. Sin ellos, la medicina se basaría en conjeturas. Con ellos, se basa en la evidencia.