Obat baru tidak dapat dijual sampai diuji pada manusia. Pengujian tersebut disebut uji klinis. Ini adalah studi penelitian yang dirancang untuk menjawab apakah suatu pengobatan aman dan efektif. Uji klinis dilakukan dalam beberapa fase. Fase I menguji keamanan pada sejumlah kecil sukarelawan atau pasien sehat. Fase II menguji kemanjuran dan efek samping pada kelompok yang lebih besar. Fase III menguji pengobatan tersebut dibandingkan dengan standar perawatan pada ratusan atau ribuan pasien. Fase IV melanjutkan pemantauan setelah persetujuan.

Uji klinis itu mahal dan berisiko. Satu uji klinis Fase III saja dapat menelan biaya ratusan juta dolar dan memakan waktu bertahun-tahun. Sebagian besar obat yang memasuki uji klinis gagal. Tingkat kegagalannya lebih dari 90 persen. Alasannya beragam: obat tersebut tidak berfungsi, menyebabkan efek samping yang tidak dapat diterima, atau tidak lebih baik daripada pengobatan yang sudah ada.

Uji klinis juga merupakan ladang ranjau etika. Partisipan harus memberikan persetujuan berdasarkan informasi yang lengkap. Mereka harus memahami risiko dan alternatifnya. Mereka tidak boleh dipaksa atau dieksploitasi. Populasi rentan, seperti narapidana, anak-anak, dan penyandang gangguan kognitif, menerima perlindungan khusus. Dewan peninjau institusional mengawasi protokol. Data harus dilaporkan secara jujur, bahkan ketika hasilnya negatif.

Uji klinis adalah jembatan antara laboratorium dan klinik. Tanpa uji klinis, pengobatan akan menjadi tebak-tebakan. Dengan uji klinis, pengobatan didasarkan pada bukti.