Et nytt legemiddel kan ikke selges før det er testet på mennesker. Denne testingen er en klinisk studie. Det er en forskningsstudie som er utformet for å svare på om en behandling er trygg og effektiv. Kliniske studier gjennomføres i faser. Fase I tester sikkerhet hos et lite antall friske frivillige eller pasienter. Fase II tester effekt og bivirkninger i en større gruppe. Fase III tester behandlingen mot standardbehandling hos hundrevis eller tusenvis av pasienter. Fase IV fortsetter overvåkingen etter godkjenning.

Studier er dyre og risikable. En enkelt fase III-studie kan koste hundrevis av millioner dollar og ta år. De fleste legemidler som går inn i klinisk testing mislykkes. Mislykkelsesraten er over 90 prosent. Årsakene varierer: legemidlet virker ikke, det forårsaker uakseptable bivirkninger, eller det er ikke bedre enn eksisterende behandlinger.

Forsøk er også etiske minefelt. Deltakerne må gi informert samtykke. De må forstå risikoene og alternativene. De må ikke bli tvunget eller utnyttet. Sårbare befolkningsgrupper, som fanger, barn og kognitivt svekkede, får spesiell beskyttelse. Institusjonelle vurderingsnemnder fører tilsyn med protokollene. Data må rapporteres ærlig, selv når resultatene er negative.

Kliniske studier er broen mellom laboratoriet og klinikken. Uten dem ville medisin vært gjetting. Med dem er den evidensbasert.