Et nyt lægemiddel kan ikke sælges, før det er testet på mennesker. Denne testning er et klinisk forsøg. Det er et forskningsstudie, der er designet til at besvare, om en behandling er sikker og effektiv. Kliniske forsøg udføres i faser. Fase I tester sikkerhed hos et lille antal raske frivillige eller patienter. Fase II tester effekt og bivirkninger i en større gruppe. Fase III tester behandlingen i forhold til standardbehandling hos hundredvis eller tusindvis af patienter. Fase IV fortsætter overvågningen efter godkendelse.

Forsøg er dyre og risikable. Et enkelt fase III-forsøg kan koste hundredvis af millioner af dollars og tage år. De fleste lægemidler, der går i klinisk testning, mislykkes. Fejlprocenten er over 90 procent. Årsagerne varierer: lægemidlet virker ikke, det forårsager uacceptable bivirkninger, eller det er ikke bedre end eksisterende behandlinger.

Forsøg er også etiske minefelter. Deltagerne skal give informeret samtykke. De skal forstå risiciene og alternativerne. De må ikke tvinges eller udnyttes. Sårbare befolkningsgrupper, såsom fanger, børn og kognitivt handicappede, modtager særlig beskyttelse. Institutionelle vurderingsudvalg fører tilsyn med protokollerne. Data skal rapporteres ærligt, selv når resultaterne er negative.

Kliniske forsøg er broen mellem laboratoriet og klinikken. Uden dem ville medicin være gætteri. Med dem er den evidensbaseret.