Nový lék nemůže být prodán, dokud není testován na lidech. Toto testování je klinické hodnocení. Je to výzkumná studie, jejímž cílem je zjistit, zda je léčba bezpečná a účinná. Klinické studie se provádějí ve fázích. Fáze I testuje bezpečnost na malém počtu zdravých dobrovolníků nebo pacientů. Fáze II testuje účinnost a vedlejší účinky na větší skupině. Fáze III testuje léčbu oproti standardní péči u stovek nebo tisíců pacientů. Fáze IV pokračuje v monitorování i po schválení.

Klinické studie jsou drahé a riskantní. Jediná studie fáze III může stát stovky milionů dolarů a trvat roky. Většina léků, které vstupují do klinického testování, selhává. Míra selhání je přes 90 procent. Důvody se liší: lék nefunguje, způsobuje nepřijatelné vedlejší účinky nebo není o nic lepší než stávající léčba.

Zkoušky jsou také etickým minovým polem. Účastníci musí dát informovaný souhlas. Musí rozumět rizikům a alternativám. Nesmí být nuceni ani vykořisťováni. Zranitelné skupiny obyvatelstva, jako jsou vězni, děti a osoby s kognitivním postižením, se těší zvláštní ochraně. Na protokoly dohlížejí institucionální hodnotící komise. Data musí být hlášena čestně, i když jsou výsledky negativní.

Klinické studie jsou mostem mezi laboratoří a klinikou. Bez nich by medicína byla jen otázkou dohadů. S nimi je založena na důkazech.