Ett nytt läkemedel kan inte säljas förrän det har testats på människor. Den testningen är en klinisk prövning. Det är en forskningsstudie utformad för att svara på om en behandling är säker och effektiv. Kliniska prövningar genomförs i faser. Fas I testar säkerheten hos ett litet antal friska frivilliga eller patienter. Fas II testar effekt och biverkningar i en större grupp. Fas III testar behandlingen mot standardbehandling hos hundratals eller tusentals patienter. Fas IV fortsätter övervakningen efter godkännande.

Prövningar är dyra och riskabla. En enda fas III-studie kan kosta hundratals miljoner dollar och ta år. De flesta läkemedel som går in i klinisk prövning misslyckas. Misslyckandefrekvensen är över 90 procent. Orsakerna varierar: läkemedlet fungerar inte, det orsakar oacceptabla biverkningar eller så är det inte bättre än befintliga behandlingar.

Rättegångar är också etiska minfält. Deltagarna måste ge informerat samtycke. De måste förstå riskerna och alternativen. De får inte tvingas eller utnyttjas. Sårbara befolkningsgrupper, som fångar, barn och kognitivt funktionsnedsatta, får särskilt skydd. Institutionella granskningsnämnder övervakar protokollen. Data måste rapporteras ärligt, även när resultaten är negativa.

Kliniska prövningar är bryggan mellan laboratoriet och kliniken. Utan dem skulle medicinen vara gissningslek. Med dem är den evidensbaserad.