Новый препарат не может быть продан, пока не будут проведены испытания на людях. Эти испытания называются клиническими испытаниями. Это исследование, призванное ответить на вопрос, является ли лечение безопасным и эффективным. Клинические испытания проводятся в несколько этапов. На первом этапе проверяется безопасность на небольшом количестве здоровых добровольцев или пациентов. На втором этапе проверяется эффективность и побочные эффекты на большей группе. На третьем этапе проверяется эффективность лечения в сравнении со стандартами лечения на сотнях или тысячах пациентов. Четвертый этап продолжает мониторинг после одобрения препарата.

Клинические испытания — дорогостоящий и рискованный процесс. Одно испытание III фазы может стоить сотни миллионов долларов и занять годы. Большинство лекарств, поступающих на стадию клинических испытаний, терпят неудачу. Процент неудач превышает 90 процентов. Причины разные: лекарство неэффективно, вызывает неприемлемые побочные эффекты или ничем не лучше существующих методов лечения.

Проведение клинических испытаний также сопряжено с этическими трудностями. Участники должны дать информированное согласие. Они должны понимать риски и альтернативы. Их нельзя принуждать или эксплуатировать. Уязвимые группы населения, такие как заключенные, дети и люди с когнитивными нарушениями, получают особую защиту. Протоколы контролируются этическими комитетами. Данные должны быть представлены честно, даже если результаты отрицательные.

Клинические испытания — это мост между лабораторией и клиникой. Без них медицина была бы гаданием на кофейной гуще. С ними она основана на доказательствах.