Hầu hết các loại thuốc đều là những phân tử nhỏ. Aspirin, statin và kháng sinh là các hợp chất hóa học được sản xuất trong phòng thí nghiệm. Thuốc sinh học thì khác. Đó là một sản phẩm điều trị có nguồn gốc từ các sinh vật sống hoặc các thành phần của chúng. Insulin, kháng thể đơn dòng, vắc-xin và liệu pháp gen là các thuốc sinh học. Chúng là những phân tử lớn, phức tạp, thường là protein, và được sản xuất trong các tế bào sống chứ không phải trong lò phản ứng hóa học.

Thuốc sinh học có nhiều ưu điểm. Chúng có tính đặc hiệu cao. Kháng thể đơn dòng có thể liên kết với một mục tiêu duy nhất với độ chính xác vượt trội, ngăn chặn một loại protein gây ung thư hoặc viêm nhiễm. Chúng có thể điều trị các bệnh mà các phân tử nhỏ không thể tiếp cận. Humira, một kháng thể đơn dòng dùng cho các bệnh tự miễn, đã là loại thuốc bán chạy nhất thế giới trong nhiều năm. Keytruda, một chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch dùng trong điều trị ung thư, đã kéo dài tuổi thọ của hàng nghìn bệnh nhân.

Chúng cũng có những nhược điểm. Chi phí phát triển và sản xuất rất cao. Chúng phải được tiêm hoặc truyền tĩnh mạch vì sẽ bị tiêu hóa nếu nuốt phải. Chúng có thể gây ra phản ứng miễn dịch. Và chúng không thể được sao chép chính xác. Thuốc sinh học tương tự (biosimilar) có độ tương đồng cao nhưng không hoàn toàn giống nhau, vì các tế bào sống tạo ra những biến thể nhỏ.

Các thuốc sinh học hiện chiếm một phần lớn trong số các loại thuốc mới được phê duyệt. Lĩnh vực này đang phát triển, và những thách thức trong sản xuất cũng ngày càng gia tăng.