Большинство лекарств представляют собой небольшие молекулы. Аспирин, статины и антибиотики — это химические соединения, созданные в лаборатории. Биологический препарат отличается. Это терапевтический продукт, полученный из живых организмов или их компонентов. Инсулин, моноклональные антитела, вакцины и генная терапия — это биологические препараты. Это крупные, сложные молекулы, часто белки, и они производятся в живых клетках, а не в химическом реакторе.

Биологические препараты обладают преимуществами. Они обладают высокой специфичностью. Моноклональное антитело может связываться с одной-единственной мишенью с исключительной точностью, блокируя белок, который вызывает рак или воспаление. Они могут лечить заболевания, недоступные для малых молекул. «Хумира», моноклональное антитело для лечения аутоиммунных заболеваний, уже много лет является самым продаваемым препаратом в мире. «Кейтруда», ингибитор контрольных точек при раке, продлила жизнь тысячам пациентов.

У них также есть недостатки. Их разработка и производство обходятся дорого. Их необходимо вводить инъекционно или внутривенно, поскольку при проглатывании они перевариваются. Они могут вызывать иммунные реакции. И их невозможно точно скопировать. Биоаналог очень похож, но не идентичен, поскольку живые клетки производят незначительные вариации.

В настоящее время на долю биологических препаратов приходится значительная доля новых одобренных лекарств. Эта область развивается, и вместе с ней растут и производственные проблемы.