De fleste legemidler er små molekyler. Aspirin, statiner og antibiotika er kjemiske forbindelser laget i et laboratorium. Et biologisk legemiddel er annerledes. Det er et terapeutisk produkt utvunnet fra levende organismer eller deres komponenter. Insulin, monoklonale antistoffer, vaksiner og genterapier er biologiske legemidler. De er store, komplekse molekyler, ofte proteiner, og de produseres i levende celler i stedet for i en kjemisk reaktor.

Biologiske legemidler har fordeler. De er svært spesifikke. Et monoklonalt antistoff kan binde seg til et enkelt mål med ekstraordinær presisjon, og blokkere et protein som driver kreft eller betennelse. De kan behandle sykdommer som små molekyler ikke kan nå. Humira, et monoklonalt antistoff for autoimmune tilstander, har vært verdens mest solgte legemiddel i årevis. Keytruda, en kontrollpunktshemmer for kreft, har forlenget livene til tusenvis av pasienter.

De har også ulemper. De er dyre å utvikle og produsere. De må gis via injeksjon eller infusjon fordi de fordøyes hvis de svelges. De kan utløse immunreaksjoner. Og de kan ikke kopieres nøyaktig. En biosimilar er svært lik, men ikke identisk, fordi levende celler produserer små variasjoner.

Biologiske legemidler står nå for en stor andel av nye legemiddelgodkjenninger. Feltet vokser, og produksjonsutfordringene vokser med det.