Τα περισσότερα φάρμακα είναι μικρά μόρια. Η ασπιρίνη, οι στατίνες και τα αντιβιοτικά είναι χημικές ενώσεις που παρασκευάζονται σε εργαστήριο. Ένα βιολογικό φάρμακο είναι διαφορετικό. Είναι ένα θεραπευτικό προϊόν που προέρχεται από ζωντανούς οργανισμούς ή τα συστατικά τους. Η ινσουλίνη, τα μονοκλωνικά αντισώματα, τα εμβόλια και οι γονιδιακές θεραπείες είναι βιολογικά φάρμακα. Είναι μεγάλα, πολύπλοκα μόρια, συχνά πρωτεΐνες, και παράγονται σε ζωντανά κύτταρα και όχι σε χημικό αντιδραστήρα.

Τα βιολογικά φάρμακα έχουν πλεονεκτήματα. Είναι εξαιρετικά εξειδικευμένα. Ένα μονοκλωνικό αντίσωμα μπορεί να συνδεθεί με έναν μόνο στόχο με εξαιρετική ακρίβεια, μπλοκάροντας μια πρωτεΐνη που προκαλεί καρκίνο ή φλεγμονή. Μπορούν να θεραπεύσουν ασθένειες που δεν μπορούν να φτάσουν σε μικρά μόρια. Το Humira, ένα μονοκλωνικό αντίσωμα για αυτοάνοσες παθήσεις, είναι το φάρμακο με τις μεγαλύτερες πωλήσεις στον κόσμο εδώ και χρόνια. Το Keytruda, ένας αναστολέας σημείων ελέγχου για τον καρκίνο, έχει παρατείνει τη ζωή χιλιάδων ασθενών.

Έχουν επίσης μειονεκτήματα. Είναι ακριβά στην ανάπτυξη και την παρασκευή τους. Πρέπει να χορηγούνται με ένεση ή έγχυση επειδή χωνεύονται σε περίπτωση κατάποσης. Μπορούν να προκαλέσουν ανοσολογικές αντιδράσεις. Και δεν μπορούν να αντιγραφούν ακριβώς. Ένα βιοομοειδές είναι πολύ παρόμοιο αλλά όχι πανομοιότυπο, επειδή τα ζωντανά κύτταρα παράγουν μικρές παραλλαγές.

Τα βιολογικά φάρμακα αντιπροσωπεύουν πλέον ένα μεγάλο μερίδιο των νέων εγκρίσεων φαρμάκων. Ο τομέας αναπτύσσεται και μαζί του αυξάνονται και οι προκλήσεις στην παρασκευή.