De meeste geneesmiddelen zijn kleine moleculen. Aspirine, statines en antibiotica zijn chemische verbindingen die in een laboratorium worden gemaakt. Een biologisch geneesmiddel is anders. Het is een therapeutisch product dat is afgeleid van levende organismen of hun bestanddelen. Insuline, monoklonale antilichamen, vaccins en gentherapieën zijn voorbeelden van biologische geneesmiddelen. Het zijn grote, complexe moleculen, vaak eiwitten, en ze worden geproduceerd in levende cellen in plaats van in een chemische reactor.

Biologische geneesmiddelen hebben voordelen. Ze zijn zeer specifiek. Een monoklonale antistof kan zich met buitengewone precisie aan één enkel doelwit binden en zo een eiwit blokkeren dat kanker of ontstekingen veroorzaakt. Ze kunnen ziekten behandelen die met kleine moleculen niet te bereiken zijn. Humira, een monoklonale antistof voor auto-immuunziekten, is al jaren het bestverkochte geneesmiddel ter wereld. Keytruda, een checkpointremmer voor kanker, heeft de levens van duizenden patiënten verlengd.

Ze hebben echter ook nadelen. De ontwikkeling en productie ervan zijn duur. Ze moeten via injectie of infusie worden toegediend, omdat ze worden verteerd als ze worden ingeslikt. Ze kunnen immuunreacties uitlokken. En ze kunnen niet exact worden gekopieerd. Een biosimilar is zeer vergelijkbaar, maar niet identiek, omdat levende cellen kleine variaties vertonen.

Biologische geneesmiddelen vertegenwoordigen tegenwoordig een groot deel van de nieuwe geneesmiddelen die worden goedgekeurd. Het vakgebied groeit, en daarmee ook de uitdagingen op het gebied van de productie.