A maioria dos medicamentos são moléculas pequenas. A aspirina, as estatinas e os antibióticos são compostos químicos produzidos em laboratório. Um produto biológico é diferente. Trata-se de um produto terapêutico derivado de organismos vivos ou dos seus componentes. A insulina, os anticorpos monoclonais, as vacinas e as terapias genéticas são exemplos de produtos biológicos. São moléculas grandes e complexas, frequentemente proteínas, e são produzidas em células vivas, e não num reactor químico.

Os medicamentos biológicos têm vantagens. São altamente específicos. Um anticorpo monoclonal pode ligar-se a um único alvo com uma precisão extraordinária, bloqueando uma proteína que impulsiona o cancro ou a inflamação. Podem tratar doenças que as pequenas moléculas não conseguem atingir. O Humira, um anticorpo monoclonal para doenças autoimunes, é o medicamento mais vendido no mundo há anos. O Keytruda, um inibidor de checkpoint para o cancro, prolongou a vida de milhares de doentes.

Também apresentam desvantagens. São caros de desenvolver e fabricar. Devem ser administrados por injeção ou infusão, pois são digeridos se ingeridos. Podem desencadear reações imunológicas. E não podem ser copiados com exactidão. Um biossimilar é altamente semelhante, mas não idêntico, porque as células vivas produzem pequenas variações.

Os produtos biológicos representam hoje uma grande fatia das aprovações de novos medicamentos. O setor está em expansão, e os desafios de fabrico acompanham este crescimento.