De flesta läkemedel är små molekyler. Aspirin, statiner och antibiotika är kemiska föreningar som tillverkas i ett laboratorium. Ett biologiskt läkemedel är annorlunda. Det är en terapeutisk produkt som härrör från levande organismer eller deras komponenter. Insulin, monoklonala antikroppar, vacciner och genterapier är biologiska läkemedel. De är stora, komplexa molekyler, ofta proteiner, och de produceras i levande celler snarare än i en kemisk reaktor.

Biologiska läkemedel har fördelar. De är mycket specifika. En monoklonal antikropp kan binda till ett enda mål med extraordinär precision och blockera ett protein som driver cancer eller inflammation. De kan behandla sjukdomar som små molekyler inte kan nå. Humira, en monoklonal antikropp för autoimmuna tillstånd, har varit världens mest sålda läkemedel i åratal. Keytruda, en checkpoint-hämmare för cancer, har förlängt livet för tusentals patienter.

De har också nackdelar. De är dyra att utveckla och tillverka. De måste ges via injektion eller infusion eftersom de smälts om de sväljs. De kan utlösa immunreaktioner. Och de kan inte kopieras exakt. En biosimilar är mycket lik men inte identisk, eftersom levande celler producerar små variationer.

Biologiska läkemedel står nu för en stor andel av nya läkemedelsgodkännanden. Området växer, och tillverkningsutmaningarna ökar med det.