Większość leków to małe cząsteczki. Aspiryna, statyny i antybiotyki to związki chemiczne wytwarzane w laboratorium. Lek biologiczny jest inny. To produkt terapeutyczny pochodzący z żywych organizmów lub ich składników. Insulina, przeciwciała monoklonalne, szczepionki i terapie genowe to leki biologiczne. Są to duże, złożone cząsteczki, często białka, i są produkowane w żywych komórkach, a nie w reaktorze chemicznym.

Leki biologiczne mają zalety. Są wysoce specyficzne. Przeciwciało monoklonalne może wiązać się z pojedynczym celem z niezwykłą precyzją, blokując białko odpowiedzialne za rozwój raka lub stanu zapalnego. Mogą leczyć choroby, do których nie docierają małe cząsteczki. Humira, przeciwciało monoklonalne stosowane w chorobach autoimmunologicznych, od lat jest najlepiej sprzedającym się lekiem na świecie. Keytruda, inhibitor punktu kontrolnego w leczeniu raka, przedłużyła życie tysiącom pacjentów.

Mają też wady. Ich opracowanie i produkcja są kosztowne. Muszą być podawane w formie zastrzyku lub wlewu, ponieważ ulegają strawieniu po połknięciu. Mogą wywoływać reakcje immunologiczne. Nie da się ich również dokładnie skopiować. Lek biopodobny jest bardzo podobny, ale nie identyczny, ponieważ żywe komórki wytwarzają niewielkie różnice.

Leki biologiczne stanowią obecnie dużą część nowych zatwierdzeń leków. Dziedzina ta rozwija się, a wraz z nią rosną wyzwania związane z jej produkcją.