De fleste lægemidler er små molekyler. Aspirin, statiner og antibiotika er kemiske forbindelser, der fremstilles i et laboratorium. Et biologisk lægemiddel er noget andet. Det er et terapeutisk produkt, der er udvundet af levende organismer eller deres komponenter. Insulin, monoklonale antistoffer, vacciner og genterapier er biologiske lægemidler. De er store, komplekse molekyler, ofte proteiner, og de produceres i levende celler snarere end i en kemisk reaktor.

Biologiske lægemidler har fordele. De er meget specifikke. Et monoklonalt antistof kan binde sig til et enkelt mål med ekstraordinær præcision og blokere et protein, der driver kræft eller betændelse. De kan behandle sygdomme, som små molekyler ikke kan nå. Humira, et monoklonalt antistof mod autoimmune sygdomme, har været verdens bedst sælgende lægemiddel i årevis. Keytruda, en checkpoint-hæmmer mod kræft, har forlænget livet for tusindvis af patienter.

De har også ulemper. De er dyre at udvikle og fremstille. De skal gives ved injektion eller infusion, fordi de fordøjes, hvis de sluges. De kan udløse immunreaktioner. Og de kan ikke kopieres nøjagtigt. En biosimilar er meget ens, men ikke identisk, fordi levende celler producerer små variationer.

Biologiske lægemidler tegner sig nu for en stor andel af nye lægemiddelgodkendelser. Feltet vokser, og produktionsudfordringerne vokser med det.