A legtöbb gyógyszer kis molekulájú. Az aszpirin, a sztatinok és az antibiotikumok laboratóriumban előállított kémiai vegyületek. A biológiai készítmények más terápiás termékek, amelyek élő szervezetekből vagy azok alkotóelemeiből származnak. Az inzulin, a monoklonális antitestek, a vakcinák és a génterápiák biológiai készítmények. Ezek nagy, összetett molekulák, gyakran fehérjék, és élő sejtekben, nem pedig kémiai reaktorban állítják elő őket.

A biológiai készítményeknek vannak előnyeik. Rendkívül specifikusak. Egy monoklonális antitest rendkívüli pontossággal képes egyetlen célponthoz kötődni, blokkolva egy rákot vagy gyulladást okozó fehérjét. Olyan betegségeket is képesek kezelni, amelyeket a kis molekulák nem tudnak elérni. A Humira, egy autoimmun betegségek elleni monoklonális antitest, évek óta a világ legkelendőbb gyógyszere. A Keytruda, egy rákellenőrző pont-gátló, több ezer beteg életét hosszabbította meg.

Hátrányaik is vannak. Fejlesztésük és gyártásuk költséges. Injekcióval vagy infúzióval kell beadni őket, mivel lenyelés esetén megemésztődnek. Immunreakciókat válthatnak ki. És nem lehet őket pontosan lemásolni. A bioszimiláris gyógyszer nagyon hasonló, de nem azonos, mivel az élő sejtek apró eltéréseket mutatnak.

A biológiai készítmények ma már az új gyógyszerengedélyek nagy részét teszik ki. A terület növekszik, és a gyártási kihívások is ezzel együtt nőnek.