La plupart des médicaments sont de petites molécules. L'aspirine, les statines et les antibiotiques sont des composés chimiques fabriqués en laboratoire. Un produit biologique est différent : c'est un produit thérapeutique dérivé d'organismes vivants ou de leurs composants. L'insuline, les anticorps monoclonaux, les vaccins et les thérapies géniques sont des produits biologiques. Ce sont de grosses molécules complexes, souvent des protéines, produites dans des cellules vivantes et non dans un réacteur chimique.

Les produits biologiques présentent des avantages. Ils sont très spécifiques. Un anticorps monoclonal peut se lier à une cible unique avec une précision extraordinaire, bloquant une protéine impliquée dans le développement du cancer ou de l'inflammation. Ils peuvent traiter des maladies inaccessibles aux petites molécules. Humira, un anticorps monoclonal indiqué dans les maladies auto-immunes, est le médicament le plus vendu au monde depuis des années. Keytruda, un inhibiteur de point de contrôle immunitaire utilisé dans le traitement du cancer, a prolongé la vie de milliers de patients.

Ils présentent aussi des inconvénients. Leur développement et leur fabrication sont coûteux. Ils doivent être administrés par injection ou perfusion car ils sont digérés s'ils sont avalés. Ils peuvent déclencher des réactions immunitaires. Et ils ne peuvent être copiés à l'identique. Un biosimilaire est très similaire, mais non identique, car les cellules vivantes présentent de légères variations.

Les produits biologiques représentent désormais une part importante des nouvelles autorisations de mise sur le marché. Ce secteur est en pleine expansion, et les défis liés à sa fabrication augmentent en conséquence.