Většina léků jsou malé molekuly. Aspirin, statiny a antibiotika jsou chemické sloučeniny vyrobené v laboratoři. Biologické léky jsou jiné. Jsou to terapeutické produkty odvozené z živých organismů nebo jejich složek. Inzulin, monoklonální protilátky, vakcíny a genová terapie jsou biologické léky. Jsou to velké, komplexní molekuly, často proteiny, a jsou produkovány v živých buňkách, nikoli v chemickém reaktoru.

Biologická léčiva mají své výhody. Jsou vysoce specifická. Monoklonální protilátka se dokáže s mimořádnou přesností vázat na jeden cíl a blokovat protein, který způsobuje rakovinu nebo zánět. Mohou léčit onemocnění, ke kterým malé molekuly nedosáhnou. Humira, monoklonální protilátka pro autoimunitní onemocnění, je již léta nejprodávanějším lékem na světě. Keytruda, inhibitor kontrolních bodů pro rakovinu, prodloužil životy tisíců pacientů.

Mají také nevýhody. Jejich vývoj a výroba jsou drahé. Musí se podávat injekčně nebo infuzně, protože se při požití vstřebávají. Mohou vyvolat imunitní reakce. A nelze je přesně kopírovat. Biosimilární lék je velmi podobný, ale ne identický, protože živé buňky produkují drobné odchylky.

Biologické přípravky nyní tvoří velkou část schválených nových léčiv. Oblast se rozrůstá a s ní rostou i problémy s výrobou.