大多數藥物都是小分子。阿斯匹靈、他汀類藥物和抗生素都是在實驗室合成的化學化合物。生物製劑則不同。它是源自生物體或其成分的治療產品。胰島素、單株抗體、疫苗和基因療法都屬於生物製劑。它們是大型複雜分子，通常是蛋白質，而且是在活細胞中而非化學反應器中生產的。
生物製劑具有諸多優勢。它們具有高度特異性。單株抗體能夠以極高的精準度與單一標靶結合，阻斷驅動癌症或發炎的蛋白質。它們可以治療小分子藥物無法觸及的疾病。用於治療自體免疫疾病的單株抗體藥物阿達木單抗（Humira）多年來一直是全球最暢銷的藥物。用於治療癌症的免疫檢查點抑制劑藥物Keytruda，延長了成千上萬患者的生命。
它們也有缺點。研發和生產成本高昂。由於口服會被消化，因此必須透過注射或輸注給藥。它們可能引發免疫反應。而且，它們無法被完全複製。生物相似藥與原廠藥高度相似，但並非完全相同，因為活細胞會產生細微的差異。
生物製劑目前在新藥審批中佔很大比例。該領域正在蓬勃發展，隨之而來的是生產製造方面日益嚴峻的挑戰。
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