Sebagian besar obat adalah molekul kecil. Aspirin, statin, dan antibiotik adalah senyawa kimia yang dibuat di laboratorium. Obat biologis berbeda. Obat biologis adalah produk terapeutik yang berasal dari organisme hidup atau komponennya. Insulin, antibodi monoklonal, vaksin, dan terapi gen adalah obat biologis. Obat-obatan ini adalah molekul besar dan kompleks, seringkali berupa protein, dan diproduksi dalam sel hidup, bukan dalam reaktor kimia.

Obat biologis memiliki beberapa keunggulan. Obat ini sangat spesifik. Antibodi monoklonal dapat mengikat satu target dengan presisi luar biasa, memblokir protein yang memicu kanker atau peradangan. Obat ini dapat mengobati penyakit yang tidak dapat dijangkau oleh molekul kecil. Humira, antibodi monoklonal untuk kondisi autoimun, telah menjadi obat terlaris di dunia selama bertahun-tahun. Keytruda, penghambat checkpoint untuk kanker, telah memperpanjang hidup ribuan pasien.

Obat-obatan tersebut juga memiliki kekurangan. Pengembangannya dan pembuatannya mahal. Obat-obatan tersebut harus diberikan melalui suntikan atau infus karena akan dicerna jika ditelan. Obat-obatan tersebut dapat memicu reaksi imun. Dan obat-obatan tersebut tidak dapat disalin secara persis. Biosimilar sangat mirip tetapi tidak identik, karena sel hidup menghasilkan sedikit variasi.

Saat ini, obat-obatan biologis menyumbang sebagian besar persetujuan obat baru. Bidang ini terus berkembang, dan tantangan manufakturnya pun semakin meningkat.