अधिकांश दवाएँ छोटे अणु होती हैं। एस्पिरिन, स्टेटिन और एंटीबायोटिक्स प्रयोगशाला में निर्मित रासायनिक यौगिक हैं। बायोलॉजिक्स अलग होते हैं। ये जीवित जीवों या उनके घटकों से प्राप्त चिकित्सीय उत्पाद होते हैं। इंसुलिन, मोनोक्लोनल एंटीबॉडी, टीके और जीन थेरेपी बायोलॉजिक्स हैं। ये बड़े, जटिल अणु होते हैं, अक्सर प्रोटीन होते हैं, और इनका उत्पादन रासायनिक रिएक्टर के बजाय जीवित कोशिकाओं में होता है।

बायोलॉजिक्स के कई फायदे हैं। ये अत्यधिक विशिष्ट होते हैं। एक मोनोक्लोनल एंटीबॉडी असाधारण सटीकता के साथ एक ही लक्ष्य से जुड़ सकती है, जिससे कैंसर या सूजन को बढ़ावा देने वाले प्रोटीन को अवरुद्ध किया जा सकता है। ये उन बीमारियों का इलाज कर सकते हैं जिन तक छोटे अणु नहीं पहुंच सकते। ऑटोइम्यून स्थितियों के लिए मोनोक्लोनल एंटीबॉडी ह्यूमिरा वर्षों से दुनिया की सबसे अधिक बिकने वाली दवा रही है। कैंसर के लिए चेकपॉइंट इनहिबिटर कीट्रूडा ने हजारों रोगियों के जीवन को लंबा किया है।

इनके कुछ नुकसान भी हैं। इन्हें विकसित करना और इनका उत्पादन करना महंगा होता है। इन्हें इंजेक्शन या इन्फ्यूजन के माध्यम से ही दिया जाना चाहिए क्योंकि निगलने पर ये पच जाते हैं। ये प्रतिरक्षा प्रतिक्रियाओं को ट्रिगर कर सकते हैं। और इनकी हूबहू नकल नहीं की जा सकती। एक बायोसिमिलर अत्यधिक समान होता है लेकिन बिल्कुल एक जैसा नहीं होता, क्योंकि जीवित कोशिकाएं मामूली भिन्नताएं उत्पन्न करती हैं।

अब नई दवाओं की मंजूरी में बायोलॉजिक्स का बड़ा हिस्सा है। यह क्षेत्र लगातार बढ़ रहा है, और इसके साथ ही विनिर्माण संबंधी चुनौतियाँ भी बढ़ रही हैं।