大多数药物都是小分子。阿司匹林、他汀类药物和抗生素都是在实验室合成的化学化合物。生物制剂则不同。它是源自生物体或其成分的治疗产品。胰岛素、单克隆抗体、疫苗和基因疗法都属于生物制剂。它们是大型复杂分子，通常是蛋白质，而且是在活细胞中而非化学反应器中生产的。
生物制剂具有诸多优势。它们具有高度特异性。单克隆抗体能够以极高的精准度与单一靶点结合，阻断驱动癌症或炎症的蛋白质。它们可以治疗小分子药物无法触及的疾病。用于治疗自身免疫性疾病的单克隆抗体药物阿达木单抗（Humira）多年来一直是全球最畅销的药物。用于治疗癌症的免疫检查点抑制剂药物Keytruda，已经延长了成千上万患者的生命。
它们也有缺点。研发和生产成本高昂。由于口服会被消化，因此必须通过注射或输注给药。它们可能引发免疫反应。而且，它们无法被完全复制。生物类似药与原研药高度相似，但并非完全相同，因为活细胞会产生细微的差异。
生物制剂目前在新药审批中占很大比例。该领域正在蓬勃发展，随之而来的是生产制造方面日益严峻的挑战。
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