Çoğu ilaç küçük moleküllerdir. Aspirin, statinler ve antibiyotikler laboratuvarda üretilen kimyasal bileşiklerdir. Biyolojik ilaçlar ise farklıdır. Canlı organizmalardan veya bileşenlerinden elde edilen terapötik bir üründür. İnsülin, monoklonal antikorlar, aşılar ve gen terapileri biyolojik ilaçlardır. Bunlar genellikle protein olan büyük, karmaşık moleküllerdir ve kimyasal bir reaktörde değil, canlı hücrelerde üretilirler.

Biyolojik ilaçların avantajları vardır. Son derece spesifiktirler. Monoklonal bir antikor, olağanüstü bir hassasiyetle tek bir hedefe bağlanarak kansere veya iltihaba neden olan bir proteini bloke edebilir. Küçük moleküllerin ulaşamadığı hastalıkları tedavi edebilirler. Otoimmün hastalıklar için kullanılan monoklonal bir antikor olan Humira, yıllardır dünyanın en çok satan ilacı olmuştur. Kanser için kullanılan bir kontrol noktası inhibitörü olan Keytruda, binlerce hastanın yaşam süresini uzatmıştır.

Ancak dezavantajları da var. Geliştirilmeleri ve üretilmeleri pahalıdır. Yutulduklarında sindirildikleri için enjeksiyon veya infüzyon yoluyla verilmelidirler. Bağışıklık reaksiyonlarını tetikleyebilirler. Ve birebir kopyalanamazlar. Biyobenzer ilaçlar oldukça benzerdir ancak tamamen aynı değildir, çünkü canlı hücreler küçük farklılıklar üretir.

Biyolojik ilaçlar artık yeni ilaç onaylarının büyük bir bölümünü oluşturuyor. Bu alan büyüyor ve üretim zorlukları da bununla birlikte artıyor.