Os ensaios clínicos recrutam alguns milhares de pessoas. Assim que um medicamento chega ao mercado, milhões utilizam-no, frequentemente em conjunto com outros medicamentos e para condições que foram excluídas nos ensaios. Esta lacuna é a razão pela qual existe a notificação de eventos adversos. Os organismos reguladores, os fabricantes e os médicos recolhem relatos de efeitos nocivos que surgem após a utilização de um medicamento e depois procuram padrões que os ensaios não conseguiram detetar.

O sistema é voluntário em muitos países e obrigatório noutros. Nos Estados Unidos, o programa MedWatch da FDA aceita relatos de profissionais de saúde e doentes. Na União Europeia, a base de dados EudraVigilance recolhe casos dos estados-membros. Os fabricantes devem encaminhar qualquer relatório grave que recebam dentro de prazos rigorosos, geralmente de 15 dias.

O que é considerado sério é definido, não deixado à intuição:

• Morte ou acontecimento que ameaçou a vida
• Hospitalização ou internamento hospitalar prolongado
• Deficiência persistente ou significativa
• Anomalia congénita
• Qualquer evento que exija intervenção para prevenir danos permanentes.

Um único relato raramente comprova causalidade. Cem relatos semelhantes podem indicar algo concreto. O trabalho de transformação dos casos isolados num sinal de segurança é designado por farmacovigilância e é uma das principais formas de atualização da bula de um medicamento após a sua aprovação.