Los ensayos clínicos reclutan a unos pocos miles de personas. Una vez que un medicamento llega al mercado, millones lo toman, a menudo junto con otros medicamentos y con afecciones que no se detectaron en los ensayos. Esta discrepancia es la razón por la que existe la notificación de eventos adversos. Los organismos reguladores, los fabricantes y los médicos recopilan informes de efectos nocivos que aparecen después de usar un medicamento y luego buscan patrones que los ensayos no pudieron detectar.

El sistema es voluntario en muchos países y obligatorio en otros. En Estados Unidos, el programa MedWatch de la FDA recibe informes de profesionales sanitarios y pacientes. En la Unión Europea, la base de datos EudraVigilance recopila casos de los estados miembros. Los fabricantes deben remitir cualquier informe grave que reciban en plazos muy ajustados, a menudo de 15 días.

Lo que se considera grave está definido, no se deja a la intuición:

• Muerte o un evento que ponga en peligro la vida
• Hospitalización o estancia hospitalaria prolongada
• Discapacidad persistente o significativa
• Anomalía congénita
• Cualquier evento que requiera intervención para prevenir una discapacidad permanente.

Un solo informe rara vez demuestra causalidad. Cien informes similares pueden indicar algo real. El trabajo de convertir casos aislados en una señal de seguridad se denomina farmacovigilancia, y es una de las principales formas en que se actualiza la información de un medicamento después de su aprobación.