臨床試験には数千人が参加する。しかし、いったん医薬品が市場に出回ると、何百万人もの人々が服用する。多くの場合、他の薬と併用され、臨床試験では除外された疾患を持つ人々も服用する。こうしたギャップを埋めるために、有害事象報告制度が存在する。規制当局、製造業者、そして臨床医は、医薬品の使用後に現れる有害事象の報告を収集し、臨床試験では捉えられなかったパターンを探し出す。

このシステムは多くの国で任意参加ですが、一部の国では義務付けられています。米国では、FDAのMedWatchプログラムが医療従事者と患者からの報告を受け付けています。欧州連合では、EudraVigilanceデータベースが加盟国からの症例を収集しています。製造業者は、受け取った重大な報告を、多くの場合15日以内という厳しい期限内に提出しなければなりません。

何が深刻な事態とみなされるかは明確に定義されており、直感に任せるものではない。

• 死亡または生命を脅かす出来事
• 入院または長期入院
• 持続的または重大な障害
• 先天異常
• 永続的な障害を防ぐために介入が必要となるあらゆる事象

1件の報告だけでは因果関係を証明することはほとんどできません。しかし、100件の類似した報告が集まれば、何らかの重大な問題を示唆する可能性があります。散発的な症例を安全性のシグナルへと転換する作業は医薬品安全性監視（ファーマコビジランス）と呼ばれ、医薬品の承認後に添付文書が更新される主な方法の一つです。