Lorsqu'un médicament à petites molécules tombe dans le domaine public, les génériques inondent le marché. La copie est chimiquement identique à l'originale et son prix baisse. Les produits biologiques fonctionnent différemment. Ils sont produits par des cellules vivantes, et les cellules vivantes introduisent des variations. On ne peut pas fabriquer une copie exacte d'un anticorps monoclonal. Le mieux que l'on puisse faire est un biosimilaire : un produit très similaire à un produit de référence approuvé, sans différence cliniquement significative en termes d'innocuité, de pureté ou d'efficacité.

Les biosimilaires doivent réussir des études de comparabilité rigoureuses. Le fabricant doit démontrer que le biosimilaire possède la même séquence d'acides aminés, la même structure, la même activité biologique et le même profil clinique que le produit de référence. Cela nécessite des analyses, des études animales et souvent un essai clinique. Le processus coûte entre 100 et 250 millions de dollars, soit bien plus qu'un générique, mais bien moins que le développement d'un nouveau médicament biologique.

Les biosimilaires sont disponibles en Europe depuis 2006 et aux États-Unis depuis 2015. Ils ont permis de réduire le prix de médicaments comme le Remicade, l'Herceptin et le Neulasta. Cependant, leur adoption reste lente. Médecins et patients se montrent prudents. Les fabricants des médicaments biologiques originaux mettent en œuvre des stratégies pour préserver leurs parts de marché. L'interchangeabilité, qui autorise un pharmacien à substituer un médicament biologique par un biosimilaire sans l'intervention du prescripteur, fait l'objet d'une réglementation distincte et plus stricte.

Les biosimilaires ne sont pas identiques. Ils sont suffisamment proches. C'est là l'essentiel.