有些藥物耐受性強，即使服用過量也不會出現不良反應。但有些藥物則不然。治療指數是一個比值，它衡量的是引起毒性的劑量與產生預期療效的劑量之間的比率。治療指數高意味著有效劑量和危險劑量之間的安全範圍較大。治療指數低則意味著安全範圍較小，劑量或血中濃度的微小變化都可能導致患者出現中毒症狀。

華法林、地高辛、鋰和苯妥英鈉是治療指數較窄的典型藥物。它們需要定期進行血液監測，以維持血中濃度在治療範圍內。即使與其他藥物有輕微交互作用或飲食改變，也可能導致血中濃度超出治療範圍。治療指數寬的藥物，例如青黴素，由於有效劑量遠低於中毒劑量，因此使用起來更方便。治療指數是根據動物實驗計算出來的，但它並不能完美預測人體用藥的安全性。有些藥物在動物實驗中具有較寬的治療指數，但在人體中可能會引起罕見的特異性反應。

治療指數影響的面向：

• 劑量。 窄指數藥物需要仔細滴定。
• 監測。通常需要進行血液檢查來檢查水平。
• 互動。 小的變化也能產生大的影響。
• 配方. 生物利用度的微小差異也可能產生影響。

對於窄指數藥物，仿製藥替代可能需要格外謹慎，儘管監管機構要求生物等效性必須在嚴格的限度內。