有些药物耐受性强，即使服用过量也不会出现不良反应。但有些药物则不然。治疗指数是一个比值，它衡量的是引起毒性的剂量与产生预期疗效的剂量之间的比率。治疗指数高意味着有效剂量和危险剂量之间的安全范围较大。治疗指数低则意味着安全范围较小，剂量或血药浓度的微小变化都可能导致患者出现中毒症状。

华法林、地高辛、锂和苯妥英钠是治疗指数窄的典型药物。它们需要定期进行血液监测，以维持血药浓度在治疗范围内。即使与其他药物发生轻微相互作用或饮食改变，也可能导致血药浓度超出治疗范围。治疗指数宽的药物，例如青霉素，由于有效剂量远低于中毒剂量，因此使用起来更加方便。治疗指数是根据动物实验计算得出的，但它并不能完美预测人体用药的安全性。有些药物在动物实验中具有较宽的治疗指数，但在人体中却可能引起罕见的特异性反应。

治疗指数影响的方面：

• 剂量。窄指数药物需要仔细滴定。
• 监测。通常需要进行血液检查来检查水平。
• 互动。 小的变化也能产生大的影响。
• 配方. 生物利用度的微小差异也可能产生影响。

对于窄指数药物，仿制药替代可能需要格外谨慎，尽管监管机构要求生物等效性必须在严格的限度内。