薬の中には、多少の過剰摂取でも問題のないものもあります。しかし、そうでない薬もあります。治療指数とは、毒性を引き起こす用量と、望ましい効果をもたらす用量を比較した比率です。治療指数が高いということは、有効量と危険量の間に広い安全域があることを意味します。治療指数が低いということは、安全域が狭く、用量や血中濃度のわずかな変化でも患者が中毒状態に陥る可能性があることを意味します。

ワルファリン、ジゴキシン、リチウム、フェニトインは、治療域が狭い薬剤の典型的な例です。これらの薬剤は、血中濃度を治療域内に維持するために定期的な血液検査が必要です。他の薬剤とのわずかな相互作用や食事の変化でも、治療域から外れてしまう可能性があります。ペニシリンのように治療域が広い薬剤は、有効量が毒性量よりはるかに低いため、使いやすくなっています。治療域は動物実験に基づいて算出されますが、ヒトにおける安全性を完全に予測できるものではありません。動物実験では治療域が広い薬剤でも、ヒトではまれに特異体質反応を引き起こすことがあります。

治療指数が影響を与えるもの：

• 投与量。狭いインデックスの薬剤は、慎重な滴定が必要です。
• モニタリング レベルを確認するために血液検査が必要になることがよくあります。
• 相互作用。 小さな変化が大きな影響を与えることがあります。
• 製剤。 生体利用率のわずかな違いが重要になることがあります。

狭い有効範囲の医薬品の場合、規制当局は厳格な基準内での生物学的同等性を要求するものの、ジェネリック医薬品への切り替えにはより一層の注意が必要となる場合がある。