Sommige medicijnen zijn vergevingsgezind. Neem je iets te veel, dan gebeurt er niets ergs. Andere niet. De therapeutische index is een verhouding die de dosis die toxiciteit veroorzaakt vergelijkt met de dosis die het gewenste effect teweegbrengt. Een hoge therapeutische index betekent dat er een ruime marge is tussen effectieve en gevaarlijke doses. Een lage therapeutische index betekent dat de marge klein is en dat kleine veranderingen in dosis of bloedspiegel een patiënt in een toestand van toxiciteit kunnen brengen.

Warfarine, digoxine, lithium en fenytoïne zijn klassieke voorbeelden van geneesmiddelen met een smalle therapeutische index. Regelmatige bloedcontrole is nodig om de bloedspiegel binnen het therapeutische bereik te houden. Zelfs een kleine interactie met een ander geneesmiddel of een verandering in het dieet kan de bloedspiegel buiten het bereik brengen. Geneesmiddelen met een brede therapeutische index, zoals penicilline, zijn gemakkelijker te gebruiken omdat de effectieve dosis veel lager is dan de toxische dosis. De therapeutische index wordt berekend op basis van dierstudies, maar is geen perfecte voorspeller van de veiligheid bij de mens. Sommige geneesmiddelen hebben een brede index bij dieren, maar veroorzaken zeldzame, idiosyncratische reacties bij mensen.

Wat de therapeutische index beïnvloedt:

• Dosering. Geneesmiddelen met een smalle index vereisen een zorgvuldige titratie.
• Monitoring. Bloedtesten zijn vaak nodig om de waarden te controleren.
• Interacties. Kleine veranderingen kunnen grote gevolgen hebben.
• Formulering. Kleine verschillen in biologische beschikbaarheid kunnen ertoe doen.

Bij geneesmiddelen met een smalle index kan generieke substitutie extra voorzichtigheid vereisen, hoewel regelgevende instanties bio-equivalentie binnen strikte grenzen eisen.