Unele medicamente sunt blânde. Dacă iei puțin prea mult, nu se întâmplă nimic rău. Altele nu. Indicele terapeutic este un raport care compară doza care provoacă toxicitate cu doza care produce efectul dorit. Un indice terapeutic ridicat înseamnă că există o marjă largă între dozele eficiente și cele periculoase. Un indice terapeutic scăzut înseamnă că marja este îngustă, iar mici modificări ale dozei sau ale nivelului sanguin pot duce un pacient la toxicitate.

Warfarina, digoxina, litiul și fenitoina sunt exemple clasice de medicamente cu indici terapeutici înguști. Acestea necesită monitorizare regulată a sângelui pentru a menține nivelurile în intervalul terapeutic. Chiar și o mică interacțiune cu un alt medicament sau o schimbare a dietei le poate împinge în afara intervalului. Medicamentele cu indici terapeutici largi, cum ar fi penicilina, sunt mai ușor de utilizat deoarece doza eficientă este mult sub doza toxică. Indicele terapeutic este calculat pe baza studiilor pe animale, dar nu este un predictor perfect al siguranței la om. Unele medicamente au un indice larg la animale, dar provoacă reacții idiosincratice rare la om.

Ce influențează indicele terapeutic:

• Dozare. Medicamentele cu indice de doză îngust necesită o titrare atentă.
• Monitorizare. Sunt adesea necesare analize de sânge pentru a verifica nivelurile.
• Interacțiuni. Schimbările mici pot avea efecte majore.
• Formulare. Micile diferențe de biodisponibilitate pot fi importante.

Pentru medicamentele cu indice de prescripție medicală îngust, substituția generică poate necesita prudență suplimentară, deși autoritățile de reglementare impun bioechivalența în limite stricte.