Một số loại thuốc khá an toàn. Dùng quá liều một chút cũng không gây ra tác dụng phụ nào. Nhưng một số loại khác thì không. Chỉ số điều trị (TCI) là tỷ lệ so sánh liều gây độc tính với liều tạo ra hiệu quả mong muốn. Chỉ số điều trị cao có nghĩa là khoảng cách giữa liều hiệu quả và liều nguy hiểm khá rộng. Chỉ số điều trị thấp có nghĩa là khoảng cách này hẹp, và những thay đổi nhỏ về liều lượng hoặc nồng độ trong máu cũng có thể khiến bệnh nhân bị nhiễm độc.

Warfarin, digoxin, lithium và phenytoin là những ví dụ điển hình về các loại thuốc có chỉ số điều trị hẹp. Chúng đòi hỏi phải theo dõi máu thường xuyên để duy trì nồng độ trong phạm vi điều trị. Ngay cả một tương tác nhỏ với thuốc khác hoặc thay đổi chế độ ăn uống cũng có thể đẩy nồng độ ra khỏi phạm vi cho phép. Các loại thuốc có chỉ số điều trị rộng, như penicillin, dễ sử dụng hơn vì liều hiệu quả thấp hơn nhiều so với liều gây độc. Chỉ số điều trị được tính toán từ các nghiên cứu trên động vật, nhưng nó không phải là một chỉ số dự báo hoàn hảo về độ an toàn ở người. Một số loại thuốc có chỉ số rộng ở động vật nhưng lại gây ra các phản ứng bất thường hiếm gặp ở người.

Chỉ số điều trị ảnh hưởng đến những gì:

• Liều lượng.
• Theo dõi.
• Tương tác.
• Công thức.

Đối với các loại thuốc có chỉ số sinh học hẹp, việc thay thế bằng thuốc gốc có thể đòi hỏi sự thận trọng hơn, mặc dù các cơ quan quản lý yêu cầu sự tương đương sinh học trong giới hạn nghiêm ngặt.