Niektóre leki są wyrozumiałe. Wystarczy wziąć odrobinę za dużo, a nic złego się nie stanie. Inne nie. Indeks terapeutyczny to stosunek porównujący dawkę powodującą toksyczność do dawki wywołującej pożądany efekt. Wysoki indeks terapeutyczny oznacza, że ​​istnieje szeroki margines między dawkami skutecznymi a niebezpiecznymi. Niski indeks terapeutyczny oznacza, że ​​margines jest wąski, a niewielkie zmiany dawki lub stężenia leku we krwi mogą doprowadzić pacjenta do toksyczności.

Warfaryna, digoksyna, lit i fenytoina to klasyczne przykłady leków o wąskim indeksie terapeutycznym. Wymagają one regularnego monitorowania stężenia we krwi, aby utrzymać je w zakresie terapeutycznym. Nawet niewielka interakcja z innym lekiem lub zmiana diety może spowodować ich przekroczenie. Leki o szerokim indeksie terapeutycznym, takie jak penicylina, są łatwiejsze w stosowaniu, ponieważ dawka skuteczna jest znacznie niższa od dawki toksycznej. Indeks terapeutyczny oblicza się na podstawie badań na zwierzętach, ale nie jest on idealnym predyktorem bezpieczeństwa dla ludzi. Niektóre leki mają szeroki indeks terapeutyczny u zwierząt, ale powodują rzadkie reakcje idiosynkratyczne u ludzi.

Na co wpływa indeks terapeutyczny:

• Dawkowanie. Leki o wąskim indeksie dawkowania wymagają starannego doboru dawki.
• Monitorowanie. W celu sprawdzenia poziomu hormonów często konieczne jest wykonanie badań krwi.
• Interakcje. Małe zmiany mogą mieć duże efekty.
• Formuła. Niewielkie różnice w biodostępności mogą mieć znaczenie.

W przypadku leków o wąskim indeksie zastąpienie ich lekami generycznymi może wymagać szczególnej ostrożności, chociaż organy regulacyjne wymagają zachowania ścisłej bioekwiwalencji.