Beberapa obat bersifat toleran. Mengonsumsi sedikit berlebihan tidak akan menimbulkan efek buruk. Namun, ada juga obat yang tidak. Indeks terapeutik adalah rasio yang membandingkan dosis yang menyebabkan toksisitas dengan dosis yang menghasilkan efek yang diinginkan. Indeks terapeutik yang tinggi berarti terdapat margin yang lebar antara dosis efektif dan dosis berbahaya. Indeks terapeutik yang rendah berarti marginnya sempit, dan perubahan kecil pada dosis atau kadar dalam darah dapat menyebabkan pasien mengalami toksisitas.

Warfarin, digoksin, litium, dan fenitoin adalah contoh klasik obat-obatan dengan indeks terapeutik sempit. Obat-obatan ini memerlukan pemantauan darah secara teratur untuk menjaga kadarnya dalam kisaran terapeutik. Bahkan interaksi kecil dengan obat lain atau perubahan pola makan dapat membuat kadarnya keluar dari kisaran terapeutik. Obat-obatan dengan indeks terapeutik lebar, seperti penisilin, lebih mudah digunakan karena dosis efektifnya jauh di bawah dosis toksik. Indeks terapeutik dihitung dari studi hewan, tetapi bukan merupakan prediktor sempurna untuk keamanan manusia. Beberapa obat memiliki indeks lebar pada hewan tetapi menyebabkan reaksi idiosinkratik yang jarang terjadi pada manusia.

Apa yang dipengaruhi oleh indeks terapeutik:

• Dosis.
• Pemantauan.
• Interaksi.
• Formulasi.

Untuk obat-obatan dengan indeks sempit, substitusi generik mungkin memerlukan kehati-hatian ekstra, meskipun regulator mensyaratkan bioekuivalensi dalam batasan yang ketat.