कुछ दवाएँ ऐसी होती हैं जिनके दुष्प्रभाव कम होते हैं। थोड़ी सी ज़्यादा मात्रा लेने पर भी कोई नुकसान नहीं होता। लेकिन कुछ दवाएँ ऐसी नहीं होतीं। चिकित्सीय सूचकांक एक अनुपात है जो विषाक्तता पैदा करने वाली खुराक और वांछित प्रभाव उत्पन्न करने वाली खुराक की तुलना करता है। उच्च चिकित्सीय सूचकांक का अर्थ है कि प्रभावी और खतरनाक खुराकों के बीच काफी अंतर है। निम्न चिकित्सीय सूचकांक का अर्थ है कि यह अंतर कम है, और खुराक या रक्त स्तर में थोड़ा सा भी बदलाव रोगी को विषाक्तता की चपेट में ला सकता है।

वारफेरिन, डिगॉक्सिन, लिथियम और फेनिटोइन संकीर्ण चिकित्सीय सूचकांक वाली दवाओं के प्रमुख उदाहरण हैं। इनके स्तर को चिकित्सीय सीमा में बनाए रखने के लिए नियमित रूप से रक्त की निगरानी आवश्यक है। किसी अन्य दवा के साथ थोड़ी सी भी प्रतिक्रिया या आहार में बदलाव भी इन्हें चिकित्सीय सीमा से बाहर कर सकता है। पेनिसिलिन जैसी व्यापक चिकित्सीय सूचकांक वाली दवाओं का उपयोग करना आसान होता है क्योंकि प्रभावी खुराक विषाक्त खुराक से काफी कम होती है। चिकित्सीय सूचकांक की गणना पशु अध्ययनों से की जाती है, लेकिन यह मानव सुरक्षा का सटीक संकेतक नहीं है। कुछ दवाओं का पशु अध्ययनों में व्यापक सूचकांक होता है, लेकिन वे मनुष्यों में दुर्लभ विशिष्ट प्रतिक्रियाएं उत्पन्न करती हैं।

चिकित्सीय सूचकांक किन चीजों को प्रभावित करता है:

• खुराक. संकीर्ण सूचकांक वाली दवाओं के लिए सावधानीपूर्वक खुराक निर्धारण की आवश्यकता होती है।
• निगरानी. स्तरों की जांच के लिए अक्सर रक्त परीक्षण की आवश्यकता होती है।
• अंतःक्रियाएँ. छोटे बदलावों का भी बड़ा प्रभाव हो सकता है.
• फॉर्मूलेशन. जैवउपलब्धता में छोटे अंतर भी मायने रख सकते हैं।

संकीर्ण सूचकांक वाली दवाओं के लिए, जेनेरिक प्रतिस्थापन में अतिरिक्त सावधानी की आवश्यकता हो सकती है, हालांकि नियामक सख्त सीमाओं के भीतर जैव समतुल्यता की अपेक्षा करते हैं।