一種藥物在實驗室中可能完全符合預期，但在現實世界中卻可能失效。療效是指在理想條件下（通常是在受控的臨床試驗中）衡量治療效果的程度。而有效性是指在日常實踐中（例如患者漏服藥物、合併其他疾病以及不符合研究的嚴格標準）的治療效果。兩者之間可能存在顯著差異。

療效的表達方式因疾病而異。在癌症中，療效可能反映在腫瘤縮小或整體存活期延長；在高血壓中，療效體現在血壓下降的毫米數；在憂鬱症中，療效體現在評分量表的變化。研究人員使用統計檢定來確定觀察到的療效是真實存在的還是偶然因素造成的。他們也會考慮治療所需人數，即需要多少患者接受治療才能使一名患者受益。即使藥物的絕對療效較小，但如果疾病很常見且副作用輕微，它仍然可能有效。

關鍵概念：

• 功效. 在理想條件下有效，例如臨床試驗。
• Effectiveness. 在實際應用上有效。
• 治療所需人數。 需要多少名患者才能使一名患者受益。
• 統計顯著性。 該結果不太可能是偶然發生的。
• 臨床意義。結果對患者至關重要。

一種藥物可能具有統計意義，但臨床意義不大。監管機構和臨床醫生會權衡這兩方面因素。