Ein Medikament kann im Labor genau das tun, was es soll, und dennoch in der Praxis versagen. Die Wirksamkeit misst, wie gut eine Behandlung unter idealen Bedingungen, üblicherweise in einer kontrollierten klinischen Studie, wirkt. Die Effektivität hingegen beschreibt, wie gut sie im normalen Praxisalltag wirkt, wenn Patienten Dosen auslassen, andere Erkrankungen haben und die strengen Kriterien einer Studie nicht erfüllen. Die beiden Werte können sich erheblich unterscheiden.

Die Wirksamkeit wird je nach Erkrankung auf unterschiedliche Weise ausgedrückt. Bei Krebs kann sie sich beispielsweise in einer Verkleinerung des Tumors oder im Gesamtüberleben zeigen. Bei Bluthochdruck wird sie in Millimeter Quecksilbersäule gemessen. Bei Depressionen zeigt sie sich in einer Veränderung auf einer Bewertungsskala. Forscher verwenden statistische Tests, um festzustellen, ob der beobachtete Effekt tatsächlich besteht oder auf Zufall beruht. Sie betrachten auch die Number Needed to Treat (NNT), also wie viele Patienten das Medikament erhalten müssen, damit ein Patient davon profitiert. Ein Medikament mit geringer absoluter Wirkung kann dennoch nützlich sein, wenn die Erkrankung häufig vorkommt und die Nebenwirkungen mild sind.

Schlüsselkonzepte:

• Wirksamkeit. Funktioniert unter idealen Bedingungen, wie z. B. in einer klinischen Studie.
• Effektivität. Funktioniert in der Praxis.
• Anzahl der zu behandelnden Patienten. Wie viele Patienten benötigen das Medikament, damit einer davon profitiert?
• Statistische Signifikanz. Das Ergebnis ist wahrscheinlich nicht auf Zufall zurückzuführen.
• Klinische Bedeutung. Das Ergebnis ist für die Patienten wichtig.

Ein Medikament kann statistisch signifikant, aber klinisch irrelevant sein. Zulassungsbehörden und Ärzte wägen beides sorgfältig ab.