Egy gyógyszer pontosan azt teheti, amit egy laboratóriumban kell, mégis kudarcot vallhat a való világban. A hatékonyság azt méri, hogy egy kezelés mennyire működik jól ideális körülmények között, általában egy kontrollált klinikai vizsgálatban. A hatásosság azt jelenti, hogy mennyire működik jól a hétköznapi gyakorlatban, ahol a betegek kihagyják az adagokat, más betegségeik vannak, és nem felelnek meg egy vizsgálat szigorú kritériumainak. A kettő nagymértékben eltérhet.

A hatékonyságot a betegségtől függően különböző módokon fejezik ki. Rákos megbetegedés esetén ez lehet a daganat zsugorodása vagy az össztúlélés. Magas vérnyomás esetén a higanymilliméterekben kifejezett érték. Depresszió esetén egy értékelő skálán bekövetkező változás. A kutatók statisztikai teszteket használnak annak megállapítására, hogy a megfigyelt hatás valós vagy a véletlen műve. Azt is megvizsgálják, hogy hány betegnek kell kezelnie a gyógyszert ahhoz, hogy az előnyhöz jusson. Egy kis abszolút hatással rendelkező gyógyszer is hasznos lehet, ha az állapot gyakori, és a mellékhatások enyhék.

Kulcsfogalmak:

• Hatékonyság. Ideális körülmények között működik, például egy klinikai vizsgálat során.
• Hatékonyság. A gyakorlatban működik.
• Kezelni szükséges betegek száma. Hány betegnek van szüksége a gyógyszerre ahhoz, hogy az egyik betegnek haszna legyen.
• Statisztikai szignifikancia. Az eredmény a véletlen műve, és valószínűtlen.
• Klinikai jelentőség. Az eredmény számít a betegek számára.

Egy gyógyszer lehet statisztikailag szignifikáns, de klinikailag nem. A szabályozó hatóságok és a klinikusok mindkettőt mérlegelik.