Bir ilaç laboratuvarda tam olarak yapması gerekeni yapabilir ancak gerçek dünyada başarısız olabilir. Etkinlik, bir tedavinin ideal koşullar altında, genellikle kontrollü bir klinik çalışmada ne kadar iyi çalıştığının ölçüsüdür. Etkililik ise, hastaların dozları atladığı, başka rahatsızlıkları olduğu ve bir çalışmanın katı kriterlerine uymadığı durumlarda, yani normal uygulamada ne kadar iyi çalıştığının ölçüsüdür. İkisi arasında büyük bir fark olabilir.

Etkinliğin ifadesi, hastalığa bağlı olarak farklı şekillerde yapılır. Kanserde, tümör küçülmesi veya genel sağkalım olabilir. Hipertansiyonda, düşen milimetre cıva miktarıdır. Depresyonda ise, bir derecelendirme ölçeğindeki değişikliktir. Araştırmacılar, gözlemlenen etkinin gerçek mi yoksa şans eseri mi olduğunu belirlemek için istatistiksel testler kullanırlar. Ayrıca, bir kişinin fayda görmesi için kaç hastanın ilacı alması gerektiğini gösteren, tedavi edilmesi gereken hasta sayısına da bakarlar. Mutlak etkisi küçük olan bir ilaç, durum yaygınsa ve yan etkileri hafifse yine de yararlı olabilir.

Temel kavramlar:

• Etkinlik. Klinik deneme gibi ideal koşullar altında işe yarar.
• Etkinlik. Gerçek dünya pratiğinde işe yarıyor.
• Tedavi için gerekli hasta sayısı. Bir kişinin ilaçtan fayda görmesi için kaç hastanın ilaca ihtiyacı var?
• İstatistiksel anlamlılık. Sonucun tesadüf eseri olması olası değildir.
• Klinik önemi. Sonuç hastalar için önemlidir.

Bir ilaç istatistiksel olarak anlamlı olabilir ancak klinik olarak anlamlı olmayabilir. Düzenleyici kurumlar ve klinisyenler her ikisini de dikkate alırlar.