Um medicamento pode funcionar perfeitamente em laboratório e, ainda assim, falhar no mundo real. A eficácia é a medida de quão bem um tratamento funciona em condições ideais, geralmente num ensaio clínico controlado. A eficácia é a medida de quão bem funciona na prática clínica comum, onde os doentes podem esquecer doses, apresentar outras condições de saúde e não se enquadrar nos critérios rigorosos de um estudo. As duas podem diferir bastante.

A eficácia expressa-se de diferentes formas, dependendo da doença. No cancro, pode ser a redução do tumor ou a sobrevivência global. Na hipertensão, é a diminuição da pressão arterial em milímetros. Na depressão, é uma alteração numa escala de avaliação. Os investigadores utilizam testes estatísticos para determinar se o efeito observado é real ou se se deve ao acaso. Analisam também o número necessário para tratar (NNT), que indica quantos doentes precisam de receber o medicamento para que um deles beneficie. Um medicamento com um pequeno efeito absoluto pode ainda ser útil se a doença for comum e os efeitos secundários forem ligeiros.

Conceitos-chave:

• Eficácia. Funciona em condições ideais, como um ensaio clínico.
• Eficácia. Funciona na prática do mundo real.
• Número necessário para tratar. Quantos doentes necessitam do medicamento para que um beneficie?
• Significância estatística. É pouco provável que o resultado se deva ao acaso.
• Significado clínico. O resultado é importante para os doentes.

Um medicamento pode ser estatisticamente significativo, mas não clinicamente relevante. Os organismos reguladores e os médicos têm ambos os aspetos em consideração.