Một loại thuốc có thể hoạt động đúng như mong đợi trong phòng thí nghiệm nhưng vẫn thất bại trong thực tế. Hiệu quả điều trị (efficacy) là thước đo mức độ hiệu quả của một phương pháp điều trị trong điều kiện lý tưởng, thường là trong một thử nghiệm lâm sàng có kiểm soát. Tính hiệu lực (effectiveness) là mức độ hiệu quả của thuốc trong thực tế thông thường, khi bệnh nhân bỏ lỡ liều dùng, mắc các bệnh lý khác và không đáp ứng các tiêu chí nghiêm ngặt của nghiên cứu. Hai chỉ số này có thể khác nhau rất nhiều.

Hiệu quả được thể hiện theo nhiều cách khác nhau tùy thuộc vào bệnh. Trong ung thư, đó có thể là sự thu nhỏ khối u hoặc tỷ lệ sống sót tổng thể. Trong tăng huyết áp, đó là mức giảm huyết áp tính bằng milimét thủy ngân. Trong trầm cảm, đó là sự thay đổi trên thang điểm đánh giá. Các nhà nghiên cứu sử dụng các phép thử thống kê để xác định xem hiệu quả quan sát được là có thật hay chỉ là do ngẫu nhiên. Họ cũng xem xét số lượng cần điều trị, tức là cần bao nhiêu bệnh nhân được dùng thuốc để một người có được lợi ích. Một loại thuốc có hiệu quả tuyệt đối nhỏ vẫn có thể hữu ích nếu tình trạng bệnh phổ biến và tác dụng phụ nhẹ.

Khái niệm chính:

• Hiệu quả.
• Hiệu quả.
• Số lượng cần điều trị.
• Ý nghĩa thống kê.
• Ý nghĩa lâm sàng.

Một loại thuốc có thể có ý nghĩa thống kê nhưng lại không có ý nghĩa lâm sàng. Các nhà quản lý và bác sĩ lâm sàng cần cân nhắc cả hai yếu tố này.