Лекарство может делать именно то, что от него требуется в лабораторных условиях, и при этом оказаться неэффективным в реальных условиях. Эффективность — это показатель того, насколько хорошо лечение работает в идеальных условиях, обычно в контролируемом клиническом исследовании. Результативность — это показатель того, насколько хорошо оно работает в обычной практике, когда пациенты пропускают приемы лекарств, имеют другие заболевания и не соответствуют строгим критериям исследования. Эти два показателя могут существенно различаться.

Эффективность выражается по-разному в зависимости от заболевания. При раке это может быть уменьшение опухоли или общая выживаемость. При гипертонии — снижение температуры на несколько миллиметров ртутного столба. При депрессии — изменение по рейтинговой шкале. Исследователи используют статистические тесты, чтобы определить, является ли наблюдаемый эффект реальным или случайным. Они также рассматривают показатель «число пациентов, которых необходимо лечить», то есть количество пациентов, которым препарат должен быть назначен, чтобы один из них получил пользу. Препарат с небольшим абсолютным эффектом может быть полезен, если заболевание распространено, а побочные эффекты незначительны.

Ключевые понятия:

• Эффективность. Работает в идеальных условиях, например, в клинических испытаниях.
• Эффективность. Работает в реальных условиях.
• Количество пациентов, которых необходимо лечить. Сколько пациентов нуждаются в препарате, чтобы один из них получил пользу?
• Статистическая значимость. Результат вряд ли является случайным.
• Клиническая значимость. Результат важен для пациентов.

Препарат может иметь статистически значимые результаты, но не иметь клинически значимых результатов. Регуляторы и врачи учитывают оба фактора.