Een medicijn kan in een laboratorium precies doen wat het moet doen, maar in de praktijk toch falen. Werkzaamheid is de maatstaf voor hoe goed een behandeling werkt onder ideale omstandigheden, meestal in een gecontroleerde klinische studie. Effectiviteit is hoe goed het werkt in de dagelijkse praktijk, waar patiënten doses missen, andere aandoeningen hebben en niet voldoen aan de strikte criteria van een onderzoek. De twee kunnen sterk van elkaar verschillen.

De werkzaamheid wordt op verschillende manieren uitgedrukt, afhankelijk van de ziekte. Bij kanker kan het gaan om tumorverkleining of de algehele overleving. Bij hypertensie wordt het uitgedrukt in millimeters kwikdruk. Bij depressie is het een verandering op een beoordelingsschaal. Onderzoekers gebruiken statistische tests om te bepalen of het waargenomen effect reëel is of aan toeval te danken. Ze kijken ook naar het aantal patiënten dat behandeld moet worden om één patiënt baat te laten hebben bij het medicijn. Een medicijn met een klein absoluut effect kan nog steeds nuttig zijn als de aandoening veel voorkomt en de bijwerkingen mild zijn.

Kernbegrippen:

• Efficacy. Werkt onder ideale omstandigheden, zoals een klinische proef.
• Effectiviteit. Werkt in de praktijk.
• Number needed to treat. Hoeveel patiënten hebben het medicijn nodig om één patiënt baat te laten hebben.
• Statistische significantie. Het resultaat is onwaarschijnlijk door toeval.
• Klinische relevantie. Het resultaat is belangrijk voor patiënten.

Een geneesmiddel kan statistisch significant zijn, maar niet klinisch relevant. Zowel regelgevende instanties als artsen wegen beide aspecten tegen elkaar af.