قد يؤدي الدواء وظيفته كما هو مُصمم له في المختبر، ومع ذلك يفشل في الواقع. تُقاس الفعالية بمدى نجاح العلاج في ظل ظروف مثالية، عادةً في تجربة سريرية مضبوطة. أما الكفاءة فتُقاس بمدى نجاحه في الممارسة السريرية العادية، حيث يتخلف المرضى عن تناول الجرعات، أو يعانون من حالات صحية أخرى، أو لا يستوفون المعايير الصارمة للدراسة. وقد يختلف هذان المفهومان اختلافًا كبيرًا.

تُقاس فعالية الدواء بطرق مختلفة تبعًا لنوع المرض. ففي السرطان، قد تُقاس بانكماش الورم أو بتحسن معدل البقاء على قيد الحياة. وفي ارتفاع ضغط الدم، تُقاس بانخفاض درجة حرارة الجسم (بضع ملليمترات من الزئبق). أما في الاكتئاب، فتُقاس بتغير في مستوى الأعراض. ​​يستخدم الباحثون اختبارات إحصائية لتحديد ما إذا كان التأثير الملحوظ حقيقيًا أم عشوائيًا. كما يدرسون عدد المرضى اللازم علاجهم، أي عدد المرضى الذين يجب أن يتلقوا الدواء ليستفيد أحدهم. قد يكون الدواء ذو ​​التأثير المطلق الطفيف مفيدًا إذا كان المرض شائعًا وكانت آثاره الجانبية خفيفة.

المفاهيم الأساسية:

• Efficacy. يعمل في ظل ظروف مثالية، مثل التجارب السريرية.
• الفعالية. يعمل في الممارسة العملية الواقعية.
• العدد المطلوب للعلاج. كم عدد المرضى الذين يحتاجون إلى الدواء حتى يستفيد مريض واحد؟
• الدلالة الإحصائية. من غير المرجح أن تكون النتيجة ناتجة عن الصدفة.
• الأهمية السريرية. النتيجة مهمة للمرضى.

قد يكون للدواء دلالة إحصائية ولكنه ليس ذا أهمية سريرية. ويقوم المنظمون والأطباء بتقييم كلا الأمرين.